新的基因编辑工具能够更精准地修复基因缺陷
近年来最常见基因编辑技术莫过于 CRISPR-Cas9（核酸酶编辑），它改变了生物学，使科学家能够通过纠正危险的突变来修改基因以治疗或预防遗传疾病，并创造出大量新的转基因动植物，但是这种技术存在“脱靶”的风险，常常会出错，甚至带来意想不到的后果。
2016 年，由刘大卫教授带队的哈佛大学博德研究所和麻省理工学院的研发团队开发了一种被称为“基础编辑” 的技术，此技术允许科学家在不依赖双链断裂的情况下对单个 DNA 碱基进行精确编辑，但这项技术只能修复 12 种类型“点”基因突变中的 4 种，包括插入、删除和两者的组合。
最近刘大卫团队研发了一种更为精准的新型基因编辑工具即“先导编辑”，既可以避免双链断裂，还可以纠正所有 12 种类型的点突变，大大降低了“脱靶”的风险。此技术已用于纠正导致镰状细胞性贫血症和台-萨氏病的遗传缺陷。此项研究报告已于周一发表在《自然》杂志上。原则上，它可以纠正约 89%已知的导致人类疾病的遗传缺陷，但仍需要更多的研究才能用于治疗人类疾病。目前已开发的核酸酶编辑、基础编辑和先导编辑这三种基因编辑技术，它们各有优缺点，都将在治疗学和研究方面发挥作用。
2019年10月21日，文章来源：https://www.scientificamerican.com/…/new-gene-editing…/
