当前基因编辑技术精确到可修改单个DNA

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翻译:Sandy 校对:Stone

文章来源:https://futurism.com/gene-editing-modify-single-letter-dna/

基因编辑拥有完全重新构造我们世界的能力。它无所不能:修复导致遗传缺陷疾病,破坏致病微生物,改善我们所吃食物的营养,甚至复活已经灭绝的物种譬如长毛象——所有这些在很大程度上要归功于基因编辑工具CRISPR ,它使得这些技术得以普及和实现。目前,日本的研究人员开发出一种新的基因编辑技术MhAX(Microhomology-Assisted eXcision),该技术使用CRISPR和DNA修复系统一起修改人类基因组中的单个DNA碱基,研发团队称之为“绝对精确”。

该技术发表于《自然通讯》杂志,一组研究团队为了更好了解单个DNA突变(单核苷酸多态性,SNPs)对遗传疾病的影响,而研发了此项技术。为了证明SNP会引起疾病,需要比较基因匹配的“孪生”细胞。

然而,因为这对双胞胎细胞只有一个SNP不同,所以很难制作出来。 MhAX就是为了克服这一困难,找到的新途径。

为了实现精确的编辑,研究人员首先将一个被修饰的SNP嵌入到荧光报告基因旁边,然后一同插入细胞中,研究人员可以通过荧光报告基因来识别被修饰的细胞。随后研究人员在荧光基因的每一侧设计了一个称为微同源性(microhomology)的重复DNA序列,然后利用CRISPR技术定位介入并切割DNA。之后,研究人员使用称为微同源性介导末端连接(MMEJ)的DNA修复系统来移除荧光基因,这样就只有SNP形式的单基编辑被留下。

这种方法对单个基因的定位和去除非常准确。此后研究人员将利用这项基因编辑技术研究 SNP导致的疾病,并且找到预防和治愈方法。

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